علماء يتوصلون إلى تقنية حديثة لعلاج متلازمة داون

الوصال - يميز البحث عن العلاجات الجينية التي تستهدف جينًا أو جينين فقط، هو أنه وجد طريقة لتعطيل معظم نشاط الكروموسوم الإضافي داخل الخلية دفعة واحدة، ويكمن السر في هذه التقنية أنها مستوحاة من الطبيعة.

وتمتلك معظم الخلايا في التطور الطبيعي للإناث البيولوجيات، كروموسومين X، ولمنع تلقي جرعة مضاعفة من التعليمات الوراثية، يقوم جين يسمى XIST بإيقاف أحد الكروموسومين تلقائيًّا.

وتمكن العلماء بجامعة هارفارد من تطوير تقنية جينية واعدة، باستخدام نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات الشهيرة /كريسبر CRISPR/Cas9/، تقوم على استهداف الكروموسوم الإضافي المسبب لمتلازمة داون وإيقافه.

وتعرف متلازمة داون بأنها حالة وراثية ناتجة عن وجود كروموسوم إضافي من النوع 21، ما يعني وجود ثلاث نسخ من مئات الجينات بدلًا من اثنتين، وهذا يؤدي إلى مشكلات في النمو والجهاز العصبي.